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寡核苷酸藥物發(fā)展概況
思瀚產(chǎn)業(yè)研究院 諾泰生物    2023-04-27

（1）寡核苷酸有望成為具有顛覆性的新主流療法

寡核苷酸藥物又稱小核酸藥物，其與 mRNA 藥物是組成核酸藥物的兩大細(xì)分領(lǐng)域。與傳統(tǒng)的小分子藥物和抗體藥物相比，核酸藥物具有治療效率高、藥物毒性低、特異性強(qiáng)等優(yōu)點(diǎn)，目前在治療代謝性疾病、遺傳疾病、癌癥、預(yù)防感染性疾病等領(lǐng)域具有巨大潛力，有望成為繼小分子藥物和抗體藥物后的第三大類藥物。

核酸藥物中的寡核苷酸藥物是指由十幾個(gè)到幾十個(gè)核苷酸串聯(lián)組成的短鏈核酸，主要包括反義核酸（ASO）、小干擾核酸（siRNA）、微小 RNA（miRNA）、核酸適配體（Aptamer）和轉(zhuǎn)運(yùn) RNA（tRNA）碎片。目前，市場(chǎng)研究較為熱門的寡核苷酸藥物主要為反義核酸藥物和小干擾核酸藥物，是作用于 pre-mRNA 或mRNA，通過(guò)干預(yù)靶標(biāo)基因表達(dá)實(shí)現(xiàn)疾病治療目的。

（2）寡核苷酸藥物市場(chǎng)情況

近年來(lái)，隨著相關(guān)研究和技術(shù)的進(jìn)步，核酸藥物迎來(lái)快速的發(fā)展，全球上市的核酸藥物數(shù)量逐年遞增，尤其是 2020 年，獲批數(shù)量達(dá)到了 5 款。截至目前，已有 16 款核酸藥物獲批上市，包括 14 款寡核苷酸藥物和 2 款 mRNA 疫苗，其中寡核苷酸藥物中 9 款為反義核酸藥物，4 款為小干擾核酸藥物，1 款為核酸適配體。

遺傳疾病是目前獲批最多的適應(yīng)癥類別，已上市核酸藥物中 10 款針對(duì)遺傳疾病（純合子家族性高膽固醇血癥、脊髓性肌萎縮癥、杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥、家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病變，急性肝卟啉癥），2款針對(duì)傳染性疾?。–OVID-19），2 款針對(duì)眼科疾?。ň藜?xì)胞病毒視網(wǎng)膜炎、新生血管性年齡相關(guān)性光斑變性），1 款針對(duì)心血管疾?。ǜ吣懝檀佳Y），1 款代謝性疾病（原發(fā)性高草酸尿癥）。

根據(jù) Sullivan 統(tǒng)計(jì)，隨著兩款反義核酸藥物于 2016 年上市，打破了多年寡核苷酸藥物市場(chǎng)的沉寂，全球市場(chǎng)規(guī)模也從 2016 年的 0.1 億美元增長(zhǎng)至 2021 年的 32.5 億美元，年復(fù)合增長(zhǎng)率高達(dá) 217.8%。未來(lái)隨著臨床階段寡核苷酸藥物的不斷上市，尤其是針對(duì)患者群體較大的適應(yīng)癥藥物，如乙型肝炎的潛在治愈性藥物，將進(jìn)一步驅(qū)動(dòng)市場(chǎng)快速發(fā)展。

數(shù)據(jù)來(lái)源：Frost&Sullivan

產(chǎn)品端來(lái)看，獲批上市的寡核苷酸藥物銷售業(yè)績(jī)?cè)鲩L(zhǎng)較快。具代表性的是由Ionis 公司研發(fā)的用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的藥物 Nusinersen，上市后到 2020 年前該藥物總共產(chǎn)生了 47 億美元的銷售收入，2021 年更是達(dá)到了 19.51億美元的銷售收入，是目前銷售額最高的寡核苷酸藥物。此外由 Alnylam 研發(fā)的用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性的藥物 Patisiran 在上市后第一年2019 年也取得了 1.5 億美元的銷售收入。

隨著化學(xué)修飾與遞送技術(shù)不斷突破，寡核苷酸產(chǎn) 業(yè)化瓶頸 問題逐漸 得以解決 ，行業(yè)步入快速發(fā) 展 期。根 據(jù)EvaluatePharma和BCG分析，2024年全球寡核苷酸市場(chǎng)規(guī)模將會(huì)達(dá)到86億美元，預(yù)計(jì) 2018-2024 年年復(fù)合增長(zhǎng)率將達(dá)到 35%。

我國(guó)寡核苷酸藥物市場(chǎng)仍然處于發(fā)展初期，開發(fā)起步較晚，第一家小核酸藥物研發(fā)企業(yè)的成立時(shí)間相比 Ionis 晚 10 年，首款 siRNA 藥物的臨床獲批時(shí)間相比全球晚了 11 年。但由于國(guó)內(nèi)患者群體基數(shù)較大、需求較多，因此未來(lái)伴隨小核酸藥物開發(fā)的持續(xù)推進(jìn)，以及國(guó)內(nèi)企業(yè)的技術(shù)逐步成熟，我國(guó)寡核苷酸藥物市場(chǎng)有望迎來(lái)快速發(fā)展。

產(chǎn)業(yè)鏈方面，寡核苷酸藥物產(chǎn)業(yè)鏈涵蓋了上游核酸單體和試劑生產(chǎn)、中游新藥研發(fā)及藥品生產(chǎn)和下游產(chǎn)品商業(yè)化服務(wù)患者的全部環(huán)節(jié)。其中，寡核苷酸單體是寡核苷酸藥物研發(fā)上游的重要原材料之一，也是寡核苷酸原料藥的關(guān)鍵物料，往往在合成后需要進(jìn)行化學(xué)修飾才能進(jìn)行后續(xù)使用，化學(xué)修飾將直接影響寡核苷酸藥物的穩(wěn)定性等各項(xiàng)性能指標(biāo)。

試驗(yàn)階段的寡核苷酸藥物研發(fā)無(wú)需大規(guī)模的單體量產(chǎn)，但進(jìn)入商業(yè)化階段后，寡核苷酸單體的生產(chǎn)規(guī)模將極大地影響研發(fā)進(jìn)度和商品生產(chǎn)進(jìn)度及生產(chǎn)成本。隨著寡核苷酸藥物領(lǐng)域的蓬勃興起，寡核苷酸單體的市場(chǎng)需求同樣進(jìn)入快速發(fā)展。