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基因藥物、基因遞送及基因載體的簡介
思瀚產(chǎn)業(yè)研究院 云舟生物    2023-09-24

基因藥物是由通過基因工程技術(shù)或其他生物技術(shù)手段制造的，將 DNA、RNA等遺傳物質(zhì)送至人體并作為治療手段的藥物，包括體外治療基因藥物、體內(nèi)治療基因藥物、疫苗、溶瘤病毒藥物等?；蜻f送技術(shù)是基因藥物研發(fā)及商業(yè)化生產(chǎn)的關(guān)鍵技術(shù)基礎(chǔ)之一，應(yīng)用前景極為廣泛。

基因藥物可在基因水平發(fā)揮作用，因此近年來已在惡性腫瘤、遺傳性疾病、慢性退行性疾病等多種疾病中顯示出了獨(dú)特優(yōu)勢以及巨大的應(yīng)用潛力，將推動生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的革命性變革。

基因遞送技術(shù)是一種將外源遺傳物質(zhì)，如脫氧核糖核酸（DNA）、核糖核酸（RNA）等核酸分子，定點(diǎn)遞送至靶細(xì)胞內(nèi)并進(jìn)行表達(dá)的技術(shù)?；蜻f送技術(shù)通過使用多種基因遞送方式及基因遞送載體，保護(hù)外源遺傳物質(zhì)在遞送過程中的完整性，以實(shí)現(xiàn)外源遺傳物質(zhì)至靶目標(biāo)的高效輸送。為了實(shí)現(xiàn)基因治療的目的，首先需要選擇、獲取目標(biāo)基因以及靶點(diǎn)細(xì)胞，進(jìn)一步利用適宜載體將目的基因?qū)氚屑?xì)胞，最后則是外源基因在體內(nèi)發(fā)揮作用。

根據(jù)不同的細(xì)胞類型及基因遞送目的，基因遞送方式可大致分為生物遞送、化學(xué)遞送及物理遞送方式。不同的基因遞送方式適用于不同的細(xì)胞類型及應(yīng)用領(lǐng)域，因此，理想的基因遞送系統(tǒng)應(yīng)具有較高的遞送效率；具有低細(xì)胞毒性，對細(xì)胞的正常生理特性影響較小；具有較高的穩(wěn)定性以保護(hù)遞送的目的基因，便于實(shí)施及擁有較好的靶向性能。

資料來源：根據(jù)文獻(xiàn)資料及 Frost&Sullivan 整理

生物遞送方式優(yōu)勢明顯，遞送效率高且能夠穩(wěn)定表達(dá)外源基因，生物遞送方式適用于體內(nèi)及體外外源遺傳物質(zhì)的有效轉(zhuǎn)移及表達(dá)，并可遞送目的基因至多種靶細(xì)胞類型。但相較于化學(xué)遞送及物理遞送方式，生物遞送方式制備技術(shù)難度高且相對耗時，部分基因遞送載體的外源基因插入大小有限且存在細(xì)胞毒性。未來，隨著基因遞送技術(shù)的迭代升級，基因遞送技術(shù)所面臨的難點(diǎn)將被逐漸攻克，實(shí)現(xiàn)目的基因至靶細(xì)胞高效、安全的遞送。

基因遞送載體主要可分為病毒載體和非病毒性載體兩大類。常見的病毒載體包括慢病毒（LV）、腺相關(guān)病毒（AAV）、腺病毒（AdV）、逆轉(zhuǎn)錄病毒（RV）等。病毒載體利用天然病毒固有的生物特性，因此基因遞送效率較高。目前大多

數(shù)的細(xì)胞和基因治療項(xiàng)目所采用的載體均為病毒載體。但病毒載體對核酸分子的尺寸有限制，而且需要復(fù)雜的制備過程，成本較高，同時可能存在載體相關(guān)免疫原性風(fēng)險等。常見的非病毒載體包括：質(zhì)粒；基于脂質(zhì)的非病毒載體，如陽離子脂質(zhì)、脂質(zhì)納米顆粒等；基于聚合物的非病毒載體，如陽離子聚合物等；無機(jī)類載體，如金納米粒子等；混合型非病毒載體等。