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目前,我國(guó)寡核苷酸藥物開(kāi)發(fā)起步較晚,仍然處于發(fā)展初期階段,因此目前獲批進(jìn)入臨床試驗(yàn)的項(xiàng)目數(shù)量與全球相比差距較大,僅 15 款產(chǎn)品處于臨床階段,其中多數(shù)來(lái)自于國(guó)外企業(yè),涉及的疾病領(lǐng)域包括:腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、抗病毒疾病、遺傳病、代謝性疾病和心血管疾病等,有 3 款處于三期臨床階段,進(jìn)入Ⅱ期的產(chǎn)品數(shù)目較少,而由中國(guó)團(tuán)隊(duì)自主開(kāi)發(fā)的藥物多數(shù)處于早期臨床研發(fā)階段。
此外,從產(chǎn)品類型和靶點(diǎn)來(lái)看,目前我國(guó)寡核苷酸藥物開(kāi)發(fā)仍然處于跟隨和模仿階段,多數(shù)企業(yè)選擇的是國(guó)外已上市藥物的 me-too 類產(chǎn)品。在遞送系統(tǒng)方面,我國(guó)寡核苷酸多采用GalNAc共軛偶聯(lián)遞送系統(tǒng)。
但由于國(guó)內(nèi)患者群體基數(shù)較大、市場(chǎng)發(fā)展空間大,未來(lái)伴隨我國(guó)寡核苷酸藥物開(kāi)發(fā)企業(yè)的研發(fā)能力提升,有望逐步進(jìn)入差異化創(chuàng)新和突破性創(chuàng)新階段,我國(guó)寡核苷酸藥物市場(chǎng)有望迎來(lái)快速發(fā)展。